Hospital israelí investiga posible cura para la hemofilia

BioMarin, firma estadounidense, ha escogido al Centro Médico Sheba para realizar pruebas para tratar esta peligrosa enfermedad

¿Hay una cura para la hemofilia en un futuro inmediato? BioMarin, compañía de biotecnología con sede en California, busca dar respuesta a esta pregunta con la ayuda del Centro Médico Sheba, en Ramat Gan, en el casco urbano de Tel Aviv.

BioMarin ha escogido a Sheba para participar en la próxima fase de pruebas internacionales de lo que ha calificado como “fórmula mágica” para curar la hemofilia A, una deficiencia genética en la coagulación de la sangre que hace que los que la sufren sangren más tiempo después de una herida y presenten hematomas con mayor facilidad. Afecta principalmente a los hombres y puede poner en peligro la vida. La hemofilia A es el tipo más común.

La firma ha creado un tratamiento que se basa en el uso de virus para implantar nuevos genes en las células del paciente. Una sola dosis parece ser suficiente para detener o, incluso, curar la enfermedad.

BioMarin llevó a cabo un ensayo inicial en nueve pacientes. Todos dejaron de usar medicamentos de factor de coagulación sanguínea para tratar la enfermedad y las hemorragias se redujeron de 16 episodios al año a tan sólo uno.

La profesora Gili Kenet, directora del Centro Nacional de Hemofilia y del Instituto de Trombosis y Hemostasia de Sheba, que dirigirá el proyecto en Israel, se ha llevado una buena impresión de lo que ha visto hasta ahora.

“Los profesionales médicos están comenzando a hablar sobre la posibilidad de curar la hemofilia con un tratamiento que se aplica una sola vez con este nuevo medicamento”, dijo.

Sheba trata a más de 700 hemofílicos al año y tiene unos 50 pacientes que participan actualmente en estudios clínicos. Kenet, experta en hemofilia, trombosis y hemostasia reconocida internacionalmente, es copresidenta del subcomité científico de la Sociedad Internacional de Trombosis y Hemostasia, que estudia la hemofilia A.

“Vivimos en una época muy interesante, pues hay oportunidades de dar con la cura para los hemofílicos”, agregó. “Esperamos que los resultados del ensayo en Sheba sean lo suficientemente buenos como para que esta sea la terapia definitiva que pueda detener esta temida enfermedad de una vez por todas”.

Sheba comenzará a aceptar pacientes para los ensayos en breve una vez tenga la aprobación del Ministerio de Salud israelí.