Un revolucionario ensayo desarrollado en el Hospital Rambam de Haifa, Israel, es pionero en el uso de la edición genética para tratar enfermedades comunes no causadas por defectos genéticos.
El equipo, dirigido por Oren Caspi, está probando un tratamiento innovador para la amiloidosis cardíaca por transtiretina (ATTR-CA), patología que afecta aproximadamente al 5% de los pacientes con insuficiencia cardíaca. La enfermedad se produce cuando las proteínas no se pliegan correctamente —ya sea por defectos genéticos o, más comúnmente, por el envejecimiento— y se acumulan en el corazón, causando insuficiencia, ritmos irregulares y, potencialmente, la muerte.
A diferencia de las terapias genéticas tradicionales, dirigidas a trastornos hereditarios raros, este tratamiento con tecnología de edición genética CRISPR-Cas9 aborda un problema relacionado con la edad mediante la edición permanente de las células hepáticas, con el fin de detener la producción de la proteína causante de la enfermedad. Este método requiere una única inyección intravenosa, precedida de una terapia inmunosupresora temporal para evitar que el organismo rechace el sistema de administración del tratamiento.
Una vez que el CRISPR llega a las células hepáticas, elimina permanentemente el gen defectuoso. En particular, para los pacientes mayores, la posibilidad de un tratamiento que se aplica una sola vez ofrece ventajas significativas, en comparación con la administración de complejos regímenes farmacológicos diarios.
«Cuando estudiaba medicina, esta enfermedad se consideraba grave e incluso terminal», explica el doctor Caspi, director de la Unidad de Insuficiencia Cardíaca del Rambam. «Pero el medicamento existente no detiene el deterioro, solo lo ralentiza».
Los primeros resultados sugieren un cambio fundamental: del control de enfermedades crónicas a la posible eliminación de sus causas subyacentes con una sola intervención
Más allá de esta investigación sobre la insuficiencia cardíaca, el enfoque de edición genética se está expandiendo rápidamente a otras áreas, como el control del colesterol. Ensayos independientes realizados por compañías como CRISPR Therapeutics y Verve (recientemente adquirida por la multinacional Eli Lilly por 1300 millones de dólares) están probando tratamientos de edición genética para el colesterol alto que replican mutaciones naturales presentes en personas con niveles bajos de colesterol. Los resultados iniciales de estos ensayos mostraron reducciones sustanciales en el colesterol «malo» y los triglicéridos.
Aunque los tratamientos se enfrentan a un escrutinio riguroso a medida que avanzan en los procesos regulatorios, los primeros resultados sugieren un cambio fundamental: del control de enfermedades crónicas a la posible eliminación de sus causas subyacentes con una sola intervención.
Fuente: Jewish Breaking News (jewishbreakingnews.com).
Traducción Sami Rozenbaum, Nuevo Mundo Israelita
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